Yaşa Bağlı Körlüğü Tersine Çevirmenin Bir Yolunu Buldular!

0 360

Semptomlar Yeni Virüs ile Neredeyse Tamamen Kaybedildi

Küçük bir ön klinik araştırmasına göre, yaşla ilişkili maküler dejenerasyon (AMD) hastalarının gözünde soğuk soğuk benzeri bir virüsün enjekte edilmesinin hastalığın ilerleyişini durdurabileceği ve tersine döndürebildiği bulundu.
AMD, ABD’de körlüğün önde gelen nedenlerinden biridir. Bu yeni bulgu hastalığı yavaşlatmak için bir miktar umut getirse de, sonuçların çok daha büyük bir hasta grubunda kopyalanması gerekecek. Yine de, ilk işaretler, özel olarak tasarlanmış virüsün tek bir enjeksiyonunun, vücudun doğal bağışıklık tepkisini harekete geçirerek kalıcı görme kaybına neden olan sıvıyı temizleyebileceğini gösteriyor.
Maryland’daki Johns Hopkins Medicine araştırmacılar tarafından yürütülen bu çalışma, ıslak AMD (hastalığın seyrek ve daha şiddetli bir formu olan insanlarda aşırı aktif olan vasküler endotelyal büyüme faktörü (VEGF) adı verilen bir proteini hedef aldı; bu da yeni kan damarlarının Retinanın altında büyür ve kan ve sıvı göz içine sızdırır). Araştırmalar, sıvı birikiminin, ışığa duyarlı retina hücrelerine kalıcı hasar yarattığını ve böylece kişinin görme merkezinde kör noktalar bırakarak giderek öleceğini gösteriyor.

Yaşlı AMD tedavisi var, ancak gözlerde en az dört haftada bir enjeksiyon yapılmasını gerektiriyor. Yararları korumak için ömrünüzün geri kalanında aylık enjeksiyonluk yaptırmanız gerekir. Mevcut ilaçların yan etkileri aynı zamanda göz enfeksiyonları ve artmış inme riskini de içerir.

John Hopkins ekibi, bir avuç hasta içinde ıslak AMD’nin ilerlemesini tek bir enjeksiyonla durdurmanın ve muhtemelen tersine çevirebilecek bir yol olabileceğini gösterdi. Ön çalışma küçük olsa da, sonuçlar, doktor ziyaretlerini azaltacak yeni bir yaklaşıma doğru umut verici bir adımın yanı sıra göze tekrarlanan enjeksiyonlardan kaynaklanan endişe ve rahatsızlık ve ayrıca uzun vadeli sonuçları iyileştirdiği bulunmuştur.

Klinik araştırmanın birinci aşaması, gelişmiş yaş AMD ile 50 yaşından büyük 19 kadın ve erkeği kapsıyordu. Erkekler ve kadınlar, hastaların retinal hücrelerine nüfuz etmek için genetik olarak tasarlanmış ve adı verilen bir proteinin üretimini hızlandıran bir genin depolanması için ortak bir soğuk benzeri virüs olan AAV2 adlı viral vektörün dozlarını artıran beş gruba ayrıldı. sFLT01. Virüs geni yerleştirdikten sonra, hücreler sFLT01 salgılarken VEGF’ye bağlandı ve sızıntıyı ve anormal kan damarlarının büyümesini önledi. Amaç, virüs bulaşmış retinal hücrelerin, AMD progresyonunu kalıcı olarak durdurmak için yeterli sFLT01 üremesini sağlamaktır.

Önceki araştırmalar sFLT01’in VEGF’yi inaktive edebildiğini göstermiştir. Bununla birlikte, şimdiye kadar bilim insanları vücudu kendi başlarına üretmek için çabalıyorlardı – bunun yerine düzenli olarak kontrol altında tutmak için proteinleri baskılayan VEGF enjekte etmek zorunda kalmışlardı.

Klinik çalışmada, ilk üç gruba AAV2 virüsünün en düşük dozları verildi ve hiçbir olumsuz yan etki göstermedikten sonra son iki gruba maksimum doz verildi. Her iki grupta da ciddi yan etki bildirilmediği bildirildi.
Ayrıca en yüksek dozda bile tedavinin oldukça güvenli olduğu ve hastalarda herhangi bir advers reaksiyon bulunmadığı söyleniyordu.

Katılımcılar, diğer tüm standart tedavi seçeneklerine cevap vermediklerine dayanarak seçildi – sekiz tanesine, yeni tedavilerine dahi cevap vermek pek mümkün değildi. Kalan 11 kişiden dördü, tek bir enjeksiyondan sonra dramatik gelişmeler gösterdi. Gözlerindeki sıvı miktarı ağırdan neredeyse hiç düzeye çıkmadığı bildirildi. Diğer iki hasta gözlerinde sıvı miktarı kısmen azaldığını bildirmiştir. Geriye kalan beş kişi şanslı değilken. Enjeksiyondan sonra vizyonda iyileşme görülmediler. Bununla birlikte, araştırmacılar vücutlarının doğal olarak AAV2 virüsüne karşı antikor ürettiğini fark etti.

Ne yazık ki, bu çalışmada elde edilen yaklaşık 50-50 başarı şansının, daha geniş nüfusun tedaviye nasıl tepki vereceğini gösteren doğru bir gösterge olup olmadığını anlamak için çok daha büyük bir klinik çalışma gerekir. Bununla birlikte, gelişme umut vericidir, özellikle ilerlemiş AMD’nin 2050 yılına kadar 5,44 milyon Amerikalıya yükselmesi beklenir. Bu durumda, yaş AMD hastalarının sadece yarısı için geçerli olan tedavi, yüzbinlerce can kaybına neden olabilir.

Bunları da beğenebilirsin Yazarın diğer Konuları

Yorumlar

Bukadarnet